CRISPR/Cas9 기반 체세포 유전자 교정의 효율성 향상을 위한 염색질 개방 전략

CRISPR/Cas9 시스템을 이용한 유전자 편집 시 목표 유전자 부위의 접근성(Accessibility)은 성공률을 결정짓는 주요 요인이며, 이는 해당 부위의 염색질 구조와 밀접하게 관련됩니다.

활성 증진 메커니즘

• 특정 유전자 위치에 CRISPR/Cas9 복합체가 결합하기 전에, 인위적으로 염색질 리모델링 복합체를 사용하여 목표 영역의 히스톤 변형 패턴을 변경하거나 국소적인 염색질 개방을 유도할 수 있습니다.
• 이는 DNA의 물리적 접근성을 높여 Cas9의 가이드 RNA 결합 및 절단 효율을 극대화하며, 결과적으로 원하는 유전자 치료 효과 달성 가능성을 증가시킵니다.

유전자 치료">유전자 치료 기술의 발전에는 이러한 분자 수준의 염색질 제어 기술 통합이 필수적입니다.